Технология CRISPR-Cas9 может редактировать ДНК живых организмов с точностью до одного нуклеотида.

Технология CRISPR-Cas9 — это молекулярные ножницы, которые позволяют учёным редактировать ДНК живых организмов с точностью до одного нуклеотида. Система была адаптирована для редактирования генов в начале 2010-х годов на основе естественного механизма защиты бактерий от вирусов. Разработчики этого метода, включая Дженнифер Даудну и Эмманюэль Шарпантье, получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году за революционный подход к редактированию генов. Значение CRISPR-Cas9 для современной науки трудно переоценить. С её помощью исследователи могут удалять повреждённые гены, вызывающие наследственные заболевания, добавлять новые функции в клетки или изменять отдельные «буквы» генетического кода — нуклеотиды аденин, гуанин, цитозин и тимин. Точность редактирования составляет один нуклеотид из трёх миллиардов в человеческом геноме. Это открыло перспективы лечения серпообразноклеточной анемии, муковисцидоза и некоторых форм слепоты. Интересно, что CRISPR в природе работает как иммунная система прокариотов — бактерии используют её, чтобы запомнить и нейтрализовать вирусные атаки. Учёные заметили эту систему, выделили её компоненты и переработали в универсальный инструмент редактирования генов. Это редкий пример, когда фундаментальное открытие в микробиологии напрямую привело к медицинским приложениям. Несмотря на огромный потенциал, технология имеет ограничения. Система иногда вносит изменения в неправильные места генома — так называемые «внецелевые мутации».